FGFR,即成纤维细胞生长因子受体，是受体酪氨酸激酶的亚族之一，包括FGFR1、FGFR2、FGFR3、FGFR4四种亚型，其配体包括FGF1、4、7、8、9、19等12种亚型。研究人员发现，FGFR信号通路的异常已成为多种肿瘤重要的成因，FGFR成为目前“不限癌种”疗法聚焦的热门靶点之一。
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”年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会中，研究人员公布了EGFR激酶抑制剂Balversa（Erdafitinib）在具有特定FGFR突变的晚期实体瘤患者中的使用效果（RANGER试验）。研究结果显示，对于具有不同种类FGFR驱动突变的实体瘤患者，Balversa治疗的效果显著。
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RANGER试验纳入了位带有32种不同组织学形态肿瘤患者，包括胆管癌、高级别神经胶质瘤（脑或脊髓肿瘤）、乳腺癌、胰腺癌、鳞状非小细胞肺癌、唾液腺癌以及原发灶不明的癌症等。所有参与者都接受过其它治疗，其中74.7%（n=）病患曾接受过2次或更多线的疗法。
研究结果显示，Balversa治疗的总体缓解率（ORR）为29.2%，疾病控制率（DCR）为72.5%。Balversa对于14种不同种类的肿瘤有效果，包括唾液腺癌（缓解率为%）、胰脏癌（缓解率为31%）、胶质母细胞瘤（缓解率为21%）等难治癌症。
Balversa是FGFR1~4抑制剂，FDA于年4月批准其用于治疗以铂类为基础的化疗后伴有FGFR2/FGFR3改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。
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FGFR抑制剂研究进展
除了Balversa，目前还有两款FGFR抑制剂获批于临床。
Pemazyre（Pemigatinib）是FGFR1-3抑制剂，年4月，Pemazyre率先获得美国FDA批准用于治疗既往经过至少一线系统性治疗失败的、伴FGFR2融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌；年3月日本厚生劳动省（MHLW）批准Pemazyre用于治疗胆管癌。研究结果显示，采用Pemazyre治疗胆管癌中位无进展生存期（mPFS）为7个月；中位总生存期为17.5个月，与二线化疗的总生存期仅6个月相比，延长近三倍。推荐阅读：重磅！胆管癌首款靶医院上架，延长生存期近3倍
Infigratinib（Truseltiq）是FGFR1-3抑制剂，FDA于年5月28日批准其用于治疗既往接受过治疗的、不可切除的伴有FGFR2融合或由FDA批准检测方法检测到的其他重排的局部晚期或转移性成人胆管癌。研究结果显示，接受Truseltiq治疗的患者中，有效率（ORR）为23%，与二线化疗有效率仅10%相比，提高一倍以上。
FGFR抑制剂的发展为FGFR基因突变的肿瘤患者带来了靶向治疗的希望，除了以上获批的靶向药物外，还有多款FGFR抑制剂在治疗肿瘤患者领域显现出突出的效果。如：用于胆管癌患者的Futibatinib、Derazantinib；用于胃癌患者的Bemarituzumab；用于尿路上皮癌患者的ABSK(AZD)等。
信随着研究人员的不断探索，将会有越来越多的FGFR抑制剂获批于临床，让更多患者受益。厚朴方舟作为国内知名海外医疗服务机构，已为无数癌症患者提供远程会诊以及一站式出国看病服务，显著提高了癌症患者的预后。如希望了解更多癌症治疗方案，或有意向前往日本就医的，可以通过热线电话--或添加